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2016年09月06日 前へ 前へ次へ 次へ

京大 筋ジス治療に第3世代ゲノム編集技術 武田の送達法を活用

 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)の堀田秋津助教らと武田薬品工業の研究グループは、第3世代のゲノム編集技術であるCRISPR/Cas9を用いて、筋肉が徐々に萎縮する遺伝性難病であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)向けの遺伝子治療を共同開発する。患者の体内で直接ゲノム編集を行うことでDMDの原因遺伝子を修復し、筋肉を作り出すために必要なたんぱく質を合成できるようにする。CRISPR/Cas9システムを患者の細胞に注入する方法の1つとして武田薬品の核酸デリバリー技術を活用する計画。同研究グループは「ゲノム編集製剤」という新たなコンセプトの治療薬として実用化を目指す。


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